圣三一学院的基因研究可能会为无法治愈的眼疾带来新疗法

热点 2022-08-25

研究人员试图增加干性AMD患者细胞中的线粒体。他们希望有一天这种方法可以用于治疗眼部退行性疾病。

都柏林圣三一学院的研究人员表示,一种新的基因疗法有望治疗一种退行性眼病。

老年性黄斑变性(AMD)是导致视力丧失的常见疾病。65岁以上的成年人中,有10%会受到AMD的影响。据估计,到2040年,全球将有2.88亿人受到AMD的影响。

圣三一学院遗传学和微生物学学院的研究人员研究了干性AMD,占所有AMD病例的80%到90%,目前还没有治疗方法。

他们开发了一种新的基因疗法,针对AMD细胞中出现故障的线粒体功能。

线粒体被称为细胞的“发电站”,因为它们管理能量的产生。圣三一学院的研究小组表示,干性AMD中线粒体的表现大幅下降,这与视力下降有关。

在发表在《临床与转化医学》杂志上的一项研究中,研究团队使用一种病毒进入受影响的细胞,并传递一种代码,为衰竭的线粒体提供了生命线。

该研究的第一作者Sophia Millington-Ward博士表示,这种方法提高了眼睛视网膜的能量生产水平,“在干性AMD疾病模型中,这导致了更好的视觉功能”。

研究人员表示,这种治疗方法在干性AMD的多个模型中显示了积极的结果,这给了它有一天可以作为一种全球形式的治疗带来了希望。

该研究的高级作者Jane Farrar教授说:“重要的是,这项研究在模型中首次提供了证据,证明直接调节眼细胞中的生物能量可以提供益处并改善干性AMD的视觉功能。”

“在这样做的过程中,研究强调了细胞的能量来源,线粒体,是干性AMD的关键目标。”

圣三一学院研究团队由多个组织资助,包括爱尔兰企业局、爱尔兰科学基金会、爱尔兰抗盲协会和欧洲区域发展基金。

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20210525

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